2025年5月19日，福贝生物宣布，其自主开发的具有全新作用机制全球首创（FIC）1类新药4B02-01注射液，获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，开展治疗肌萎缩侧索硬化症（俗称渐冻症，简称ALS）的临床试验。4B02-01是福贝生物第三款进入临床研究阶段的ALS创新药，将在中日友好医院由李劲彤主任作为主要研究者（PI）开展I期临床研究。
福贝生物专注于开发针对神经系统重大未满足临床需求的原创新药，尤其在被称为世界五大绝症之一的ALS适应症领域进行了重点布局。凭借深厚的科学功底和技术积累，福贝生物以“患者为中心”的研发理念为指引，遵循"多靶点、全覆盖"的战略方向，构建了作用机制差异化的管线矩阵。公司致力于为具有不同疾病特征的患者提供精准治疗方案，并已在多个关键项目取得了具有里程碑意义的研究进展。4B02-01作为第三款进入临床阶段的ALS治疗新药，将凭借其独特的TrkB功能激活机制，与已进入临床的CSF1R抑制剂4B71-01（抑制神经炎症）和AI辅助开发的4B06-01（调节神经传导）形成协同互补，为攻克这一医学难题提供更多可能性。
ALS是一种危及生命的退行性运动神经元病，患者出现上、下运动神经元受损，运动功能持续衰退，肌肉萎缩无力，最终导致呼吸衰竭而死亡。从首个临床症状发生到无法说话、吞咽、呼吸，患者的生存期仅为2-5年，是WHO认定的世界五大绝症之一。全球目前约45万患者，中国达4.2万。约90%的ALS病例发病机制尚不明确，目前药物治疗和综合治疗措施仅能延长患者生存时间数月或短暂改善生活质量，存在着巨大的未被满足的临床需求。
福贝生物创始人鲁白博士表示：
科研成果向临床应用的转化是一个充满挑战的过程，神经系统的创新药物研发及临床应用更是困难重重。将神经营养因子的原创科研成果应用到临床，最终造福病人，是我几十年科研的终极梦想。值得欣慰的是，经过多年对脑源性神经营养因子（BDNF）的受体TrkB的深入研究，福贝生物开发出TrkB激活型抗体，实现了从基础研究到转化医学再到临床广泛应用的迭代，生动诠释了“从实验室到病床”的转化医学理念。4B02-01克服了BDNF本身在成药性方面的诸多缺点，全面模拟TrkB介导的生物学功能，通过特异性激活 TrkB受体的下游信号通路，起到神经保护和修复作用。我们期待其早日达成临床PoC（概念验证），为患者带来实质性的帮助，成为治疗神经系统重大疾病的潜在重磅药物。
福贝生物首席医学官刘平博士表示：
ALS治疗领域迫切需要创新药物和疗法快速推进到临床阶段，以尽快完成安全性与疗效验证，突破现有治疗药物的局限性，从而为广大患者带来更显著的临床获益。4B02-01是在鲁白教授深耕神经营养因子领域20余年的研究成果基础之上，成功实现转化医学研究后开发的一款原创新药。该药具备全新的靶点和作用机制，极有可能达成这一目标。我们很高兴地看到，4B02-01凭借其在临床前研究中显现的潜在治疗效果及可靠的安全性，获得了CDE的临床试验默示许可。我们将全力以赴，尽快启动和推进I期研究，力争4B02-01早日为ALS患者带来切实的临床获益。
关于福贝
福贝生物是一家致力于开发治疗神经系统重大疾病原创新药的生物高科技公司，由著名神经科学家、清华大学教授鲁白博士和GSK前研发副总裁管小明博士创立，其愿景是将科学创想转化为切实的患者受益，凭借对致病机理的深入理解，通过颠覆性技术和新颖运作模式，提升创新药物研发效率，满足患者未被满足的医疗需求。目前福贝生物在苏州、北京和上海建立了早期研发、临床研究、医学转化和商务中心。公司聚焦神经营养因子信号通路和神经炎症作用机理，致力于开发原创性药物，用于治疗神经退行性疾病如肌萎缩侧索硬化症 (ALS)，阿尔茨海默症（AD）; 脑血管疾病；神经功能疾病如慢性疼痛等多种具有巨大未满足需求，对国计民生有重大影响的神经系统疾病。